擎科生物發布小核酸劑量效應分析實測數據，某陽性siRNA序列IC₅₀約為0.05 nM，最大沉默效率可超過98%；並給出優質序列IC₅₀<1 nM等序列判定標準及濃度梯度推薦範圍。
觀點網訊：擎科生物發布小核酸劑量效應分析實測數據，其測定某陽性siRNA序列IC₅₀約為0.05 nM，最大沉默效率可超過98%，為小核酸藥物研發中的序列篩選提供參考。
IC₅₀是該分析的核心指標，定義為靶mRNA表達抑制達到最大抑制效果一半時對應的siRNA濃度，數值越低代表序列固有效能越強。
治療指數（TI）= CC₅₀ / IC₅₀，數值越高代表體外起效濃度與細胞損傷濃度區間差距越大，體外篩選容錯空間更高。
擎科生物建議的序列判定標準為：優質序列IC₅₀<1 nM，可接受範圍IC₅₀=1-10 nM，活性偏弱需優化IC₅₀>10 nM。
標準實驗流程濃度梯度推薦範圍為0.01 nM到200 nM（3倍或半對數稀釋），共設7-10個濃度梯度，每個濃度至少3個復孔。
上述實測結果與判定標準均基于體外實驗，僅可作為體外篩選參考，不能直接等同于體内臨床安全性。
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審校：李培英
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